零下196℃的液氮中沉睡的干细胞，正等待着一套完善的标准与规则将它们唤醒，转化为拯救生命的“药物”。

今年9月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，将于2026年5月1日正式施行。

这部条例的出台，标志着我国干细胞治疗结束了长期缺乏高位阶专门法规的历史，为整个行业的发展提供了明确的法律框架。

几乎同时，国家卫健委在给全国人大建议的答复中明确，支持横琴等重大合作平台开展干细胞技术“先行先试”。从国家立法到地方试点，中国干细胞治疗领域正迎来一场深刻的变革。

01 立法真空：从“无法可依”到“有法可循”

我国干细胞监管曾长期依赖部门规章。2015年，原国家卫生计生委和原国家食品药品监管总局组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。

这些规范性文件位阶低、约束力有限，难以应对快速发展领域带来的监管挑战。

多年来，干细胞领域监管一直存在“双轨制”：一是作为医疗技术，通过备案开展临床研究；二是作为药品，需经国家药监局注册批准后才能进入临床应用。

2025年1月，国家药监局批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，标志着我国在干细胞治疗领域取得重大进展。

此次《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的颁布，首次将干细胞等生物医学新技术纳入行政法规的监管层面，填补了法律空白。

该条例明确了临床研究发起机构和临床研究机构的资质要求，规定研究机构必须是三级甲等医疗机构，确保了研究的专业性和安全性。

02 自贸区先行：干细胞改革的“试验田”

在国家层面加速立法的同时，区域性的“先行先试”也在同步推进。

2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局联合印发《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京、上海、广东自贸试验区和海南自由贸易港允许外资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。

这一开放政策旨在用于产品注册上市和生产，所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围内使用。

2025年8月，商务部、江苏省人民政府印发《中国（江苏）自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案》支持开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等领域临床研究。

更引人注目的是横琴粤澳深度合作区的政策突破。国家卫健委明确表示，“支持医疗领域开放政策在横琴等重大合作平台先行先试”。

广东省2023年发布的《横琴粤澳深度合作区发展促进条例》也明确支持开展干细胞临床研究。

03 产业基础设施：资源库与标准化体系同步推进

监管框架的确立只是干细胞产业化的第一步，标准化的资源库和统一的技术标准才是支撑产业发展的基础设施。

2025年10月，国家干细胞资源库启动了2025年度开放课题申报工作，旨在开展干细胞和功能细胞、疾病来源细胞、产业应用细胞以及类器官等资源的收集。

作为国家科技部和财政部批复的国家科技资源共享服务平台，国家干细胞资源库的使命是解决“标准化、规范化资源的可用性与可及性”问题。

在地方层面，标准化工作也已起步。2025年3月，四川首次发布干细胞领域的两项地方标准：《人牙来源间充质干细胞质量规范》与《人源干细胞库建设与管理规范》。

这些标准不仅填补了省内干细胞领域地方标准的空白，更为行业监管提供了科学依据。

2025年8月，《湖南省细胞和基因产业促进条例》通过，将于10月1日起施行。这是全国首个专门针对细胞和基因产业的地方性法规，开创了细胞基因领域专门立法的先河。

湖南条例还探索实行细胞和基因临床研究、临床试验伦理审查结果互认，明确了审查时限，通过多措并举，推动标准同质化，避免重复审查。

04 医保支付与产业发展：打通商业化“最后一公里”

干细胞治疗要实现真正的产业化，必须解决支付问题。2025年1月，国家医保局印发《血液系统类干细胞治疗技术医保立项指南（试行）》。

该指南对医疗机构从骨、外周血及脐带血中分离干细胞开展的治疗，明确设立干细胞成分去除、分离制备、冷冻、续存、回输等医疗服务项目。

这意味着相关干细胞治疗技术已进入医保立项环节，为未来纳入医保支付奠定了基础。

国家医保局表示，将指导各地尽快对接落实血液系统立项指南，合理测算价格水平，并密切关注干细胞技术在医疗领域的临床转化。

对于已获批的干细胞药品，企业在定价方面拥有自主权，但需遵循“公平合理、诚实信用、质价相符原则”。

商业保险作为基本医保的补充，也在干细胞治疗支付体系中扮演重要角色。《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》明确鼓励“通过购买商业保险为受试者提供相应的保障”。

湖南省的条例也明确规定“鼓励保险公司开发相关保险产品”，为干细胞治疗的多层次保障体系建设提供了政策支持。

随着2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施的临近，中国干细胞产业正站在新的起点上。

政策法规的完善只是基础，更多配套细则还需继续出台；区域试点已经启动，但全国统一市场的形成尚需时日。

干细胞治疗的未来不再遥不可及——它正从实验室的液氮罐中缓缓苏醒，即将在规范化的轨道上全速前进。